A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu temporariamente o uso, a comercialização, a importação e a distribuição do medicamento Elevidys® no Brasil.
A decisão foi tomada como medida preventiva, após alertas internacionais sobre riscos graves à saúde.
O Elevidys® é uma terapia gênica aprovada no Brasil para tratar crianças entre 4 e 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que ainda conseguem caminhar.
A suspensão aconteceu depois que a agência reguladora dos Estados Unidos (FDA) informou três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes que usaram medicamentos semelhantes à base do mesmo vetor viral, desenvolvido pela empresa Sarepta Therapeutics — que também produz o Elevidys®.
Duas dessas mortes ocorreram em crianças com DMD que já não andavam, e a terceira foi em um adulto com outro tipo de distrofia muscular, que usava um produto experimental. Todos os casos foram registrados nos Estados Unidos.
Uso restrito no Brasil
O Elevidys® recebeu autorização da Anvisa em caráter excepcional no fim de 2024, com uso restrito para um grupo específico: crianças com DMD que ainda andam, entre 4 e 7 anos de idade.
A aprovação estava condicionada a um monitoramento rigoroso de segurança e à comprovação de eficácia a longo prazo.
Até o momento, nenhum dos casos graves relatados ocorreu no Brasil. Aqui, cerca de dez pacientes já foram tratados com o medicamento.
Em 2025, a Anvisa recebeu três notificações de eventos adversos. Dois deles foram considerados leves e esperados, conforme a bula.
O terceiro, que terminou em morte, foi classificado como improvável de ter relação com o Elevidys® — a causa mais provável foi uma infecção viral grave (influenza A) em um paciente imunossuprimido.
Ainda assim, a Anvisa optou pela suspensão do medicamento no país, seguindo o princípio da precaução.
A decisão foi acompanhada pela Roche Farma, empresa responsável pela distribuição do Elevidys® no Brasil, que interrompeu o fornecimento e notificou os profissionais de saúde.
Medida preventiva
Mesmo sem casos confirmados de risco inesperado no Brasil, a Anvisa decidiu interromper o uso do medicamento para:
Proteger os pacientes brasileiros;
Reavaliar os casos de toxicidade hepática observados nos EUA;
Estudar possíveis mudanças na forma de uso e no controle de riscos.
A agência segue em contato com autoridades reguladoras de outros países, como Estados Unidos e Japão, para acompanhar os desdobramentos.
A Anvisa afirma que continuará priorizando decisões baseadas em evidências científicas e reforça seu compromisso com o acesso seguro a medicamentos inovadores no país.
